Θεραπεία για την κώφωση με γονίδια

Θεραπεία για την κώφωση με γονίδια


Ελπιδοφόρος θεραπεία για τους πάσχοντες από κώφωση.

Την ακοή σε κουφά ποντίκια, σε βαθμό που αυτά μπορούσαν πλέον να ακούσουν ψιθύρους, αποκατέστησαν Αμερικανοί ερευνητές. Οι ερευνητές χρησιμοποίησαν μια εξελιγμένη γενετική θεραπεία, την οποία είχαν εφαρμόσει πρώτη φορά το 2015, αποκαθιστώντας στοιχειωδώς την ακοή σε πειραματόζωα.

Οι επιστήμονες έκαναν δύο σχετικές δημοσιεύσεις στο περιοδικό «Nature Biotechnology». Οπως εξηγούν κατάφεραν να εισαγάγουν τα κατάλληλα γονίδια στο έσω ους των πειραματόζωων και έτσι να τα θεραπεύσουν από το σύνδρομο Ασερ, την πιο συχνή μορφή κώφωσης γενετικής αιτιολογίας.

Η πάθηση προκαλείται τόσο στα ζώα όσο και στους ανθρώπους από μια συγκεκριμένη μετάλλαξη σε ένα γονίδιο που αδρανοποιεί μια πρωτεΐνη. Οταν το φυσιολογικό γονίδιο εισήχθη στο έως ους των πειραματόζωων, λίγο μετά τη γέννησή τους, αυτά άρχισαν να ακούνε. Μερικά ποντίκια ήσαν σε θέση να ακούνε ήχους μόλις 25 ντεσιμπέλ, όσο και τα φυσιολογικά ποντίκια.

Σήμερα μια λύση για πολλούς ανθρώπους με κώφωση είναι τα κοχλιακά εμφυτεύματα, αλλά, σύμφωνα με τους ερευνητές, η γενετική θεραπεία θα ήταν προτιμότερη και πιο αποτελεσματική, καθώς εκτός από την ακοή, βοηθά και στη βελτίωση της ισορροπίας.

Θα χρειασθεί, όμως, περαιτέρω έρευνα μπορέσει να εφαρμοσθεί ευρέως. Κάτι που πρέπει να διερευνηθεί, είναι γιατί η θεραπεία αποδείχθηκε εντελώς αναποτελεσματική όταν έγινε δέκα έως 12 μέρες μετά τη γέννηση των κωφών ζώων και όχι αμέσως. Τώρα οι ερευνητές θα εφαρμόσουν τη νέα μέθοδο σε μεγαλύτερα ζώα, προτού κάνουν κλινικές δοκιμές σε ανθρώπους. Παράλληλα, επειδή το σύνδρομο Ασερ, εκτός από κώφωση, προκαλεί και τύφλωση, οι ερευνητές θα δοκιμάσουν τη νέα γενετική θεραπεία και στα μάτια.

Πηγή: kathimerini.gr

Σχόλια

σχόλια